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大医晓病|宣武医院吴浩:我在探索治疗神经纤维瘤病的新方法

神经纤维瘤病是一种罕见病,2023年被列入第二批罕见病目录。据估计,中国的神经纤维瘤病患者超过70万人。

10月13日,在美中爱瑞第二届肿瘤临床学术年会关于神经纤维瘤病临床应用研究进展的分论坛上,针对该疾病,经济观察网专访了首都医科大学宣武医院神经外科主任医师吴浩。吴浩的团队每年接诊几百例神经纤维瘤病患者,他目前在探索用包括TILs细胞以及肿瘤疫苗等在内的免疫治疗方式来治疗神经纤维瘤病。

吴浩的擅长领域有颈椎病、颅颈交界区畸形、腰椎退变性疾病、脊柱矫形、椎管内肿瘤、脊髓空洞、脊髓栓系的治疗,尤其对于微侵袭脊柱手术MISS(微创融合),侧方入路腰椎融合等新术式有极为丰富的经验。

对话:

经济观察网:神经纤维瘤病是一种什么样的疾病?

吴浩:神经纤维瘤病是一类常染色体显性遗传性疾病,临床上将神经纤维病分为3种亚型,1型神经纤维瘤病(NF1)是最为常见的亚型,占比达96%。其次是2型神经纤维瘤病(NF2),约占3%。其余为更加罕见的神经鞘瘤病(又称施万细胞瘤病)。

NF1的主要特征是结节状或丛状的多发性神经纤维瘤,可累及皮肤、软组织、内脏、骨骼及中枢神经系统等多个系统,轻症者会引发皮肤表面色素沉积、体表肿块、容貌改变等症状;重症者则会出现全身多发神经纤维瘤、骨骼畸形、致盲、致聋,瘫痪甚至危及生命。

NF1患者终生癌症风险较一般人群显著增加,丛状神经纤维瘤存在恶变为恶性周围神经鞘瘤的终生风险且预后较差,5年总生存率不超过50%,是引起NF1患者死亡的死亡原因。

目前,NF1尚无治愈的手段,患者需针对相关症状终生治疗,主要包括外科手术、靶向药物治疗等。

经济观察网:你的团队每年大概接触多少例神经纤维瘤病患者?他们中大概百分之多少需要手术?

吴浩:5年前可能一年也就碰到几十例,现在一年门诊下来,几百例绝对有了。网上几乎每天都有人问我神经纤维瘤病的相关问题,每次出门诊也都会遇到几个。来看门诊的人里面,需要手术的比例其实还是少的,真正需要手术的大概在20%。其实大部分人症状不重,但是病人产生的焦虑很可怕。

手术需要不同的学科来一起定制手术方案,这个手术大部分情况我可以做,但是眼眶神经纤维瘤或者需要大整形的我肯定做不了。

经济观察网:从手术治疗来看,神经纤维瘤病还面临哪些难题?接受手术的患者预后效果好吗?

吴浩:一般如果患者就长了一两处,预后效果还是可以的,但是这个病复发是很多的,手术并不能根治。另外,手术也分两类,一类是不得不做,比如跟脊柱密切相关的、不做就要截瘫的,这是我和团队做得最多的;还有一类是偏美容的,这类更像是症状治疗。

我其实还很注意心理上的治疗,虽然患者人群不算特别大,但是要算上家庭,就会变成一个社会问题。

经济观察网:除了外科治疗,你和团队还在研究用免疫疗法来治疗神经纤维瘤病?

吴浩:细胞层面的研究和动物实验我们已经做过了,得到的反馈是正向的,这个想法在逻辑上是通的。我们现在有了基金,在找有TILs制备资质的公司,第三步就是过伦理、招募病人参与临床试验。

我们现在在研究给药方式,比如到底是注射到血液里还是直接向瘤子注射?直接向瘤子注射,瘤子变小了是不是更安全?因为TILs直接注射到血液里,有可能引起全身的炎性反应,给病人带来很大的伤害。早期我们就摸索着条件来,如果对局部有效,再看能不能做全身的。可能步子迈得小一点,首先安全性评估要过。

我的探索是针对NF开发和优化TILs疗法,这种疗法的优势是制备流程简单、安全性高、识别多种肿瘤抗原以及临床试验实体瘤响应率高,但是也存在制备时间长、成功率低、肿瘤持续存在、高IL2浓度和潜在功能受损等问题,因此我们联合中科院对这个制备流程进行了优化。同时,我们团队还在研发肿瘤疫苗,针对这个疾病,希望从不同路径探索出一种切实可行的治疗办法。

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